¿Podría ser esta píldora experimental la cura de un tipo de leucemia?

Los enfermos terminales de leucemia que no respondían al tratamiento tienen ahora esperanzas de curación, gracias a una nueva píldora experimental llamada revumenib.

"Estamos increíblemente esperanzados por estos resultados de los pacientes que recibieron el compuesto. Era su última oportunidad".

Ghayas Issa Coautor del estudio y médico especialista en leucemia del Centro de Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas

Este fármaco ha eliminado por completo el cáncer en un tercio de los participantes en un ensayo clínico realizado en Estados Unidos. Aunque no todos los pacientes mostraron una remisión completa, los científicos mantienen las expectativas, ya que los resultados indican que la píldora podría preparar el camino para una cura de la leucemia en el futuro.

"Estamos increíblemente esperanzados por estos resultados de los pacientes que recibieron el compuesto. Era su última oportunidad", ha dicho Ghayas Issa, coautor del estudio y médico especialista en leucemia del Centro de Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas.

"Habían progresado con múltiples líneas de terapia y en una parte de ellos, aproximadamente la mitad, habían desaparecido las células leucémicas de su médula ósea", ha asegurado a Euronews Next (LON:NXT).

h2 ¿Qué hace esta píldora?/h2 La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer que ataca la médula ósea, donde se producen las células sanguíneas, y provoca la producción incontrolada de células defectuosas.

Revumenib es una nueva clase de terapia dirigida contra la leucemia aguda que inhibe una proteína específica llamada menina. El fármaco actúa reprogramando las células leucémicas para que vuelvan a ser normales.

La menina interviene en la compleja maquinaria que ha sido alterada por las células leucémicas y hace que las células sanguíneas normales se conviertan en cancerosas.

Con revumenib, explica Issa, "se apaga el motor" y las células leucémicas vuelven a convertirse en células normales, lo que provoca la remisión.

Esta fórmula ya ha salvado dieciocho vidas en el marco del ensayo clínico, cuyos prometedores resultados se publicaron este mes en la revista científica Nature. Estos mostraron que el 53% de los pacientes respondieron al revumenib, y el 30% tuvo una remisión completa sin cáncer detectable en la sangre.

Basándose en los datos de este ensayo, en diciembre de 2022 la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, Food and Drug Administration) concedió a revumenib la denominación de terapia innovadora para ayudar a acelerar su desarrollo y regulación.

h2 Una cura de la leucemia, pero no para todos/h2 “"Se trata sin duda de un gran avance y es el resultado de años de trabajo científico. Muchos grupos han trabajado duro en el laboratorio para entender la causa de estas leucemias", explica Issa.

Sin embargo, advierte que el fármaco no funciona para todos los pacientes. Es para un subgrupo específico de leucemias que suelen tener genes ausentes o mal marcados o una fusión cromosómica.

La píldora experimental tiene como objetivo la mutación más frecuente de la leucemia mieloide aguda, un gen llamado NPM1, y a una fusión menos frecuente conocida como KMT2A. Se estima que estas mutaciones combinadas se producen en entre un 30% y un 40% de los pacientes con leucemia mieloide aguda.

En la fase 1 del ensayo participaron 68 pacientes de nueve hospitales estadounidenses. En todos ellos había regresado la leucemia tras otros tratamientos o nunca habían respondido bien a los compuestos tradicionales de quimioterapia.

h2 El caso de una joven lituana/h2 Entre ellos estaba Algimante Daugeliate, una arquitecta lituana de veintitrés años. Había recibido dos trasplantes de médula ósea de su hermana, pero todos los demás tratamientos habían fracasado. Sus médicos incluso estudiaron la posibilidad de ofrecerle cuidados paliativos para aliviar su sufrimiento.

"Estaba desesperada. Era como vivir una película de terror. Sentía que la muerte era inminente, y solo tenía veintiún años", contaba al diario español El País. 

Sin embargo, cuando empezó a tomar revumenib hace dos años, Daugeliate se recuperó totalmente. Desde entonces, ha podido reanudar su vida normal, graduarse en la universidad y trabajar en un estudio de arquitectura de Copenhague.

h2 Una gran eficacia con pocos efectos secundarios/h2 Aunque este fármaco es bastante seguro en comparación con los tratamientos estándar para la leucemia, Issa cuenta que se han identificado dos efectos secundarios principales.

El primero afecta al sistema eléctrico del corazón y puede detectarse con un electrocardiograma. Puntualiza que la reducción de la dosis o la interrupción del tratamiento resolvieron el problema en todos los casos.

El segundo se conoce como síndrome de diferenciación -un grupo de reacciones potencialmente mortales a los tratamientos contra el cáncer de la sangre-. Puede controlarse eficazmente si se identifica a tiempo y se toman las medidas adecuadas. Según Issa, todos los casos de síndrome de diferenciación de este estudio se trataron con éxito y sin ninguna complicación para los pacientes.

El proyecto se encuentra aún una fase inicial y sus resultados siguen siendo preliminares. Los estudios de la fase I como este tienen el objetivo de comprobar si un compuesto es seguro y encontrar la dosis más alta que puede proporcionarse sin causar efectos secundarios graves.

Actualmente se está llevando a cabo un estudio de fase II que analiza específicamente la eficacia de revumenib.

h2 Optimismo entre los médicos del ensayo/h2 Doce pacientes del ensayo que respondieron al fármaco pasaron a recibir un trasplante de células madre o de médula ósea. Estos trasplantes exigen que los pacientes no tengan cáncer o tengan niveles muy bajos de cáncer en la sangre, y revumenib los ayudó a que fuera así.

Si bien la píldora experimental no constituye una cura definitiva, los investigadores que trabajaron en el ensayo son optimistas.

"En el futuro, pensamos combinar esta píldora con los tratamientos estándar que tenemos ahora para las leucemias agudas", dice Issa.

"Esta es la estrategia con más probabilidades de llevarnos a la cura en la que los pacientes después no tengan que ver a los médicos especialistas en leucemia y no necesiten más tratamientos para la leucemia".