Blueprint Medicines informa de los resultados positivos del ensayo AYVAKIT
Investing.com | Editor Emilio Ghigini
Publicado 23.02.2024 14:07
CAMBRIDGE, Mass. - Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) ha informado de los alentadores resultados a largo plazo del ensayo PIONEER de AYVAKIT (avapritinib) en pacientes con mastocitosis sistémica indolente (ISM), así como de los prometedores datos preclínicos de BLU-808, un potente inhibidor oral de KIT. Estos resultados se presentaron en el Congreso Anual 2024 de la Academia Americana de Alergia, Asma e Inmunología.
Los datos del ensayo PIONEER revelaron que AYVAKIT produjo mejoras significativas y sostenidas de los síntomas en diversos dominios, como el cutáneo, el gastrointestinal y el neurocognitivo, a lo largo de 48 semanas. El perfil de seguridad fue coherente con los resultados anteriores, ya que no se observaron nuevas señales de seguridad y la mayoría de los acontecimientos adversos fueron leves o moderados. El tratamiento también condujo a una reducción o interrupción de otros medicamentos en el 35% de los pacientes al cabo de 48 semanas.
BLU-808, dirigido contra KIT de tipo salvaje, demostró un alto grado de selectividad y potencia en estudios preclínicos, con posibles implicaciones para la urticaria crónica y otras mastopatías. Blueprint Medicines tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación para BLU-808 en el segundo trimestre de 2024 e iniciar un estudio de fase 1.
El compromiso de la empresa con el avance de los tratamientos para los trastornos mastocitarios se ve subrayado por nueve presentaciones de datos en la reunión de la AAAAI. Blueprint Medicines está trabajando para establecer AYVAKIT como un nuevo estándar de atención para ISM y ampliar su alcance con tratamientos potenciales como BLU-808.
La mastocitosis sistémica es una enfermedad rara caracterizada por la proliferación y activación de mastocitos, que provoca una serie de síntomas graves. AYVAKIT es un tratamiento aprobado por la FDA para la MSI, la MSI avanzada y ciertos tipos de tumor del estroma gastrointestinal (GIST).
Blueprint Medicines es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de medicamentos para la alergia/inflamación y la oncología/hematología. El enfoque de la empresa consiste en atacar los factores causantes conocidos de la enfermedad con terapias de precisión.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Blueprint Medicines Corporation.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.
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Escrito por: Investing.com
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