Celularity solicita a la FDA la designación de medicamento huérfano para su terapia celular de la FSHD
Investing.com | Editor Ahmed Abdulazez Abdulkadir
Publicado 20.03.2024 14:42
FLORHAM PARK, Nueva Jersey - Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), empresa biotecnológica especializada en medicina regenerativa, ha solicitado formalmente a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) la designación de medicamento huérfano para PDA-002, su terapia celular derivada de placenta destinada al tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). El estatus de medicamento huérfano se concede a tratamientos de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos y puede proporcionar ciertas ventajas, como créditos fiscales y exclusividad de mercado.
La empresa obtuvo previamente la autorización de la FDA para la solicitud de nuevo fármaco en investigación PDA-002 para la FSHD y prevé iniciar un estudio de fase 1/2 en la segunda mitad de 2024. Este ensayo clínico es un paso fundamental hacia la posible presentación de una solicitud de licencia biológica para el tratamiento de la FSHD, una enfermedad debilitante que actualmente no tiene cura ni terapias modificadoras de la enfermedad. La FSHD, una de las formas más prevalentes de distrofia muscular, afecta aproximadamente a 1 de cada 8.000 personas y provoca una grave pérdida de masa muscular.
El director general de Celularity, Robert Hariri, M.D., Ph.D., subrayó el compromiso de la empresa para atender las necesidades no cubiertas de los pacientes con enfermedades difíciles a través de su plataforma de terapia celular. El próximo estudio forma parte de la estrategia más amplia de Celularity de desarrollar inmunoterapias celulares para trastornos neurodegenerativos.
La cartera de productos de la empresa incluye una serie de terapias celulares derivadas de la placenta, dirigidas a enfermedades relacionadas con el envejecimiento, el cáncer y los trastornos inmunitarios. Además del PDA-002, Celularity está trabajando en células madre mesenquimales (MSC), células T, células natural killer (NK) y exosomas para aplicaciones terapéuticas.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Celularity Inc.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.
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Escrito por: Investing.com
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