Intellia inicia el ensayo de fase 3 de la terapia CRISPR NTLA-2001
Investing.com | Editor Emilio Ghigini
Publicado 18.03.2024 13:30
CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pionera en tratamientos de edición genética, ha iniciado su ensayo de fase 3 MAGNITUDE para NTLA-2001, marcando un paso significativo en el desarrollo de una potencial terapia única para pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR). El primer paciente ha recibido hoy una dosis, lo que supone el inicio de un estudio que podría remodelar el panorama terapéutico de esta enfermedad mortal.
NTLA-2001, elaborado mediante la tecnología CRISPR/Cas9, pretende inactivar el gen TTR para detener la producción de la proteína TTR causante de la enfermedad. La amiloidosis ATTR provoca insuficiencia cardíaca y otras complicaciones graves, con un número creciente de diagnósticos cada año. El ensayo MAGNITUDE, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, evaluará la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en unos 765 pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM).
Durante el ensayo, los pacientes adultos con ATTR-CM hereditaria o de tipo salvaje serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir una infusión única de 55 mg de NTLA-2001 o un placebo. El criterio de valoración primario es una combinación de mortalidad y eventos cardiovasculares. Los resultados provisionales de la fase 1 ya han mostrado reducciones prometedoras de la proteína TTR tras una dosis única de NTLA-2001.
El Dr. John Leonard, Presidente y Consejero Delegado de Intellia, expresó su optimismo sobre el impacto potencial del ensayo, destacando la rápida inscripción de pacientes en múltiples centros, incluidos los EE.UU. El Dr. Julian Gillmore, investigador coordinador nacional del estudio, se hizo eco de este sentimiento, destacando el gran interés de la comunidad de pacientes en una opción de tratamiento de dosis única.
Intellia Therapeutics lidera el desarrollo y la comercialización de NTLA-2001 en colaboración con Regeneron. La misión de la empresa es revolucionar la medicina mediante terapias in vivo y ex vivo basadas en CRISPR, dirigidas a enfermedades directamente dentro del cuerpo humano o mediante la ingeniería de células humanas fuera del cuerpo.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Intellia Therapeutics, Inc.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.
Obtenga la app
Escrito por: Investing.com
Las operaciones con instrumentos financieros o criptomonedas implican un elevado riesgo, incluyendo la pérdida parcial o total del capital invertido, y pueden no ser adecuadas para todos los inversores. Los precios de las criptomonedas son extremadamente volátiles y pueden verse afectados por factores externos de tipo financiero, regulatorio o político. Operar sobre márgenes aumenta los riesgos financieros.
Antes de lanzarse a invertir en un instrumento financiero o criptomoneda, infórmese debidamente de los riesgos y costes asociados a este tipo operaciones en los mercados financieros. Fije unos objetivos de inversión adecuados a su nivel de experiencia y su apetito por el riesgo y, siempre que sea necesario, busque asesoramiento profesional.
Fusion Media quiere recordarle que la información contenida en este sitio web no se ofrece necesariamente ni en tiempo real ni de forma exacta. Los datos y precios de la web no siempre proceden de operadores de mercado o bolsas, por lo que los precios podrían diferir del precio real de cualquier mercado. Son precios orientativos que en ningún caso deben utilizarse con fines bursátiles. Ni Fusion Media ni ninguno de los proveedores de los datos de esta web asumen responsabilidad alguna por las pérdidas o resultados perniciosos de sus operaciones basados en su confianza en la información contenida en la web.
Queda prohibida la total reproducción, modificación, transmisión o distribución de los datos publicados en este sitio web sin la autorización previa por escrito de Fusion Media y/o del proveedor de los mismos. Todos los derechos de propiedad intelectual están reservados a los proveedores y/o bolsa responsable de dichos los datos.
Fusion Media puede recibir contraprestación económica de las empresas que se anuncian en la página según su interacción con éstas o con los anuncios que aquí se publican.