NUEVA YORK - Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ:TLSA), empresa biotecnológica centrada en terapias de inmunomodulación, ha solicitado a la FDA la designación de medicamento huérfano para su foralumab intranasal, destinado a la esclerosis múltiple secundaria progresiva no activa (EMSPna). La empresa afirma que se trataría del primer tratamiento para la EMSP secundaria no activa que consigue tal designación.
La solicitud se apoya en pruebas clínicas y no clínicas que sugieren la eficacia de foralumab en la EMSP na, con estimaciones de prevalencia basadas en parte en datos del Brigham & Women's Hospital de Boston. El foralumab es un anticuerpo monoclonal anti-CD3 totalmente humano, que se ha observado que estimula las células reguladoras T cuando se administra por vía intranasal.
En la actualidad, 10 pacientes con na-SPMS han sido tratados en el marco de un Programa de Acceso Ampliado, y otros 20 han recibido recientemente la aprobación de la FDA para unirse a él. Según los informes, estos pacientes se han estabilizado o han mejorado tras el tratamiento, y el 70% ha experimentado una reducción de la fatiga, medida por la Escala Modificada de Impacto de la Fatiga.
Además, el foralumab intranasal está siendo sometido a un ensayo de fase 2a, cuyos resultados se esperan para 2025. La designación de medicamento huérfano, si se concede, proporcionará a Tiziana hasta siete años de exclusividad comercial, junto con otros incentivos de desarrollo.
El programa de Designación de Medicamento Huérfano de la FDA, que revisa las solicitudes en un plazo de 90 días, define una enfermedad o afección rara como aquella que afecta a menos de 200.000 personas en los EE.UU. La designación es un paso fundamental para los medicamentos dirigidos a tales enfermedades, ya que proporciona un valor significativo a los desarrolladores y posibles tratamientos para pacientes con opciones limitadas.
Tiziana Life Sciences está desarrollando terapias que utilizan tecnologías de administración de fármacos para facilitar vías alternativas de inmunoterapia, centrándose en la administración nasal para mejorar potencialmente la eficacia y la seguridad. El foralumab intranasal, su principal candidato, ha mostrado un perfil de seguridad favorable en los estudios realizados hasta la fecha. La estrategia de inmunomodulación de la empresa representa una nueva vía de tratamiento de enfermedades neuroinflamatorias y neurodegenerativas.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Tiziana Life Sciences Ltd.
InvestingPro Insights
Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ:TLSA) ha dado pasos significativos en la industria biotecnológica, en particular con su reciente solicitud de designación de medicamento huérfano para su prometedora terapia intranasal con foralumab. Los inversores que siguen de cerca TLSA pueden encontrar los siguientes datos de InvestingPro particularmente intrigantes:
- La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en 62,46 millones de dólares, lo que refleja su valoración actual en el mercado.
- A pesar del potencial de su cartera de proyectos, la relación precio/beneficios de la empresa se sitúa en -3,6, lo que indica que actualmente no genera beneficios en relación con el precio de sus acciones.
- Con una relación precio/valor contable de 11,29 en los últimos doce meses que finalizaron en el cuarto trimestre de 2023, la acción cotiza con una prima en comparación con su valor contable.
InvestingPro consejos sugieren que mientras Tiziana Life Sciences tiene más efectivo que la deuda en su balance, que es un signo positivo de la estabilidad financiera, la empresa no ha sido rentable en los últimos doce meses. La agresiva recompra de acciones por parte de la dirección podría ser una señal de confianza en las perspectivas futuras de la empresa. Además, la acción ha experimentado una fuerte rentabilidad en el último mes, con un aumento del 41,52% en la rentabilidad total del precio.
Para los lectores interesados en profundizar en la salud financiera y el rendimiento de las acciones de Tiziana Life Sciences, InvestingPro ofrece más información, con un total de 11 consejos adicionales disponibles en: https://www.investing.com/pro/TLSA. Estos consejos podrían proporcionar un contexto valioso para los inversores que están considerando la acción, especialmente a la luz de los recientes acontecimientos de la compañía.
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