DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), una empresa de edición genética, ha anunciado hoy que su socio iECURE ha obtenido la designación Fast Track de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su candidato a terapia génica ECUR-506. La terapia está destinada a tratar la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) de aparición neonatal, un trastorno genético que puede provocar altos niveles de amoníaco en la sangre y graves daños neurológicos.
El programa Fast Track tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta. Las terapias con esta designación pueden beneficiarse de interacciones más frecuentes con la FDA y podrían optar a la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si cumplen determinados criterios. El ECUR-506 también ha recibido las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano de la FDA, así como la designación de Huérfano de la Comisión Europea.
Michael Amoroso, Consejero Delegado de Precision BioSciences, manifestó que la designación Fast Track de la FDA pone de relieve la necesidad crítica de nuevos tratamientos para la deficiencia de OTC de aparición neonatal y el potencial del enfoque de inserción génica utilizado en ECUR-506.
El estudio OTC-HOPE, un ensayo clínico de fase 1/2 para ECUR-506, está inscribiendo actualmente a varones recién nacidos con deficiencia de OTC en el Reino Unido, y se espera que otros centros del ensayo en Estados Unidos y Australia inicien la inscripción a finales de este año. El estudio se centra principalmente en la seguridad y tolerabilidad de una dosis intravenosa única de ECUR-506, con objetivos secundarios que incluyen la evaluación de la farmacocinética y la eficacia.
La deficiencia de OTC es un trastorno del ciclo de la urea que puede causar una acumulación excesiva de amoníaco en la sangre y provocar síntomas potencialmente mortales. El tratamiento estándar actual incluye el trasplante de hígado y terapias médicas que no corrigen el defecto genético subyacente.
La plataforma ARCUS, propiedad de Precision BioSciences, se utiliza para desarrollar terapias de edición génica in vivo, entre ellas ECUR-506, que implica la inserción de un gen OTC funcional en un locus genético específico utilizando una nucleasa ARCUS.
iECURE es una empresa de edición genética en fase clínica que ha obtenido la licencia de la nucleasa ARCUS para ECUR-506 de Precision BioSciences. El enfoque de la empresa para la edición de genes se centra en la inserción de genes in vivo para el tratamiento de trastornos hepáticos con importantes necesidades no cubiertas.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Precision BioSciences, Inc.
InvestingPro Insights
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) está a la vanguardia de la tecnología de edición génica con su plataforma ARCUS, y la reciente designación Fast Track para su candidato a terapia génica ECUR-506 es un testimonio del potencial de la compañía para abordar necesidades médicas críticas no cubiertas. Mientras los inversores asimilan estas noticias, InvestingPro ofrece algunas claves a tener en cuenta:
Precision BioSciences tiene una capitalización bursátil de 73,73 millones de dólares, lo que refleja la confianza de los inversores en sus perspectivas de crecimiento y su salud financiera actual. A pesar de la prometedora tecnología de la empresa, los analistas han expresado su preocupación por su trayectoria financiera. Un "consejo de InvestingPro" destaca que la empresa está agotando rápidamente su liquidez, lo que puede ser una señal de alarma para los inversores que buscan un crecimiento sostenible. Además, el precio de las acciones de la empresa ha sido bastante volátil, con una rentabilidad total del precio en un mes del -25,3%, lo que subraya los riesgos asociados a la inversión en esta empresa de biotecnología.
Los datos financieros subrayan estas preocupaciones, con un PER negativo de -0,66, lo que indica que la empresa no es rentable actualmente. Además, el crecimiento de los ingresos parece incoherente, con un aumento sustancial del 94,15% en los últimos doce meses a partir del 1T 2023, seguido de un descenso trimestral del -33,59% en el 1T 2023. Esto podría sugerir que, si bien la empresa ha tenido períodos de rápida expansión de los ingresos, puede estar enfrentando desafíos para mantener esa tasa de crecimiento.
Los inversores interesados en profundizar en los datos financieros y las perspectivas futuras de Precision BioSciences pueden encontrar más consejos de InvestingPro en https://www.investing.com/pro/DTIL. Hay otros 10 consejos disponibles, que ofrecen un análisis exhaustivo de la salud financiera y la posición de mercado de la empresa. Si está pensando en suscribirse a InvestingPro, utilice el código de cupón PRONEWS24 para obtener un descuento adicional del 10% en las suscripciones anuales o semestrales Pro y Pro+.
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