CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), una empresa de biotecnología centrada en enfermedades neuromusculares y cardiacas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) ha concedido a su candidato de terapia génica, SGT-003, múltiples designaciones destinadas a acelerar su desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estas designaciones incluyen Enfermedad Pediátrica Rara, Medicamento Huérfano y Vía Rápida.
La empresa se está preparando para el inicio de los centros de ensayo clínico este mes de abril, y se espera que la dosificación a los pacientes comience en el segundo trimestre de 2024. La próxima prueba clínica de Fase 1/2, llamada INSPIRE Duchenne, está diseñada para evaluar la seguridad y tolerabilidad del SGT-003 en pacientes pediátricos. Este ensayo abierto, multicéntrico administrará SGT-003 como una infusión intravenosa única en dos cohortes de niños, con edades comprendidas entre 4 y menos de 8 años.
SGT-003 es una terapia de próxima generación que utiliza una cápside patentada para entregar una forma acortada de la proteína distrofina, que es crucial para la función muscular. Los estudios preclínicos sugieren que SGT-003 podría ofrecer mejoras significativas sobre los tratamientos existentes mediante la mejora de la función muscular y la durabilidad.
Bo Cumbo, Presidente y CEO de Solid Biosciences, expresó el compromiso de la empresa para hacer frente a la urgente necesidad de tratamientos transformadores para la DMD, un trastorno genético debilitante que afecta principalmente a los niños y conduce a la degeneración muscular progresiva. El Dr. Gabriel Brooks, Director Médico de Solid Biosciences, destacó el potencial de SGT-003 para mejorar significativamente los resultados clínicos de los pacientes con DMD.
La Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA está reservada a enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200.000 niños en EE.UU. Si se aprueba una solicitud de nuevo fármaco para SGT-003, Solid Biosciences puede optar a un vale de revisión prioritaria, que puede utilizarse para acelerar el proceso de revisión de otro producto o venderse/transferirse.
Solid Biosciences planea proporcionar una actualización inicial de seguridad en la prueba INSPIRE Duchenne a mediados de 2024 y espera liberar datos iniciales de expresión y funcionales de la prueba en el cuarto trimestre de 2024.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Solid Biosciences.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) acelera sus esfuerzos para llevar el SGT-003 a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), los inversores siguen de cerca la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado. Con una capitalización bursátil de 502,92 millones de dólares, Solid Biosciences es una biotecnológica mediana del sector. A pesar de la falta de rentabilidad en los últimos doce meses, como indica el coeficiente negativo de PER de -5,23, las acciones de la empresa han experimentado una apreciación significativa, con una rentabilidad total del precio a 6 meses del 428,57% y una rentabilidad total del precio a 1 año del 181,01%. Esto sugiere una fuerte confianza de los inversores en el potencial del SGT-003 y en la dirección estratégica de la empresa.
Un consejo de InvestingPro destaca que Solid Biosciences tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es una señal positiva para la estabilidad financiera de la empresa a medida que se embarca en el costoso proceso de ensayos clínicos. Además, el hecho de que dos analistas hayan revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo podría reflejar un creciente optimismo sobre los resultados futuros de la empresa.
A pesar de los retos que conlleva el desarrollo de fármacos, especialmente en el sector biotecnológico, la sólida posición de tesorería de Solid Biosciences y las recientes revisiones de los analistas constituyen señales alentadoras para los inversores. Para aquellos que deseen profundizar en las perspectivas de la empresa, InvestingPro ofrece perspectivas y métricas adicionales. Hay otros 12 consejos de InvestingPro disponibles para Solid Biosciences, a los que se puede acceder visitando https://www.investing.com/pro/SLDB. Los lectores interesados pueden utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
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