El jueves, Leerink Partners mantuvo su calificación de Outperform para Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), a pesar de los nuevos datos del ensayo clínico de un competidor. La firma sigue siendo optimista sobre el potencial del tratamiento de Ultragenyx para el síndrome de Angelman, GTX-102, a la luz de los recientes avances de Ionis Pharmaceuticals.
Ionis dio a conocer los resultados preliminares del ensayo de fase 1/2a de su propia terapia con oligonucleótidos antisentido, ION582, que indican planes para avanzar a un estudio pivotal. Los datos preliminares sugieren efectos consistentes en múltiples medidas, aunque se prevé que los resultados detallados se presenten en la reunión de la Fundación del Síndrome de Angelman en julio de 2024.
Ultragenyx, por su parte, compartió datos actualizados de su estudio de fase 1/2 de GTX-102 el mes pasado, con preparativos para consultar con la FDA e iniciar un estudio pivotal a finales de 2024. Leerink Partners señala que, si bien la comparación exacta entre ION582 y GTX-102 es actualmente difícil, las noticias de hoy no alteran su visión cautelosamente optimista del programa de Ultragenyx.
Biogen ha optado por no conceder la licencia de ION582, dejando a Ionis que proceda de forma independiente. Esta decisión se produce después de que el estudio HALOS mostrara mejoras prometedoras en pacientes con síndrome de Angelman, especialmente en las funciones cognitivas, durante un periodo de seis meses. El perfil de seguridad fue coherente con las expectativas para la población de pacientes y la naturaleza del tratamiento.
Leerink Partners prevé que GTX-102 de Ultragenyx podría alcanzar un pico de ventas brutas de aproximadamente 1.200 millones de dólares en los mercados de EE.UU. y la UE, con una probabilidad de éxito del 40%. La firma subraya la importancia de GTX-102 en la cartera de Ultragenyx, especialmente cuando los inversores buscan la aparición de productos sustanciales en medio de la preocupación por el aumento de los gastos.
La reafirmación de la calificación Outperform refleja la confianza en el potencial de mercado del fármaco y en la posición estratégica de Ultragenyx.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) avanza con su terapia GTX-102 para el síndrome de Angelman, un vistazo a la salud financiera de la compañía y su posición en el mercado podría ofrecer a los inversores un contexto adicional. Según datos en tiempo real de InvestingPro, Ultragenyx tiene una capitalización bursátil de 3.520 millones de dólares, lo que indica una presencia significativa en el sector de la biotecnología.
A pesar de los desafíos, incluyendo un alto múltiplo Precio/Libro de 25,06 y un Margen de Beneficio Bruto negativo de -60,26% para los últimos doce meses a partir del 1T 2024, los activos líquidos de la compañía superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere una posición de liquidez estable.
InvestingPro consejos revelan que los analistas son cautelosos acerca de la rentabilidad de Ultragenyx en el corto plazo, ya que no se espera que la empresa sea rentable este año y no ha sido rentable en los últimos doce meses. Además, la empresa no paga dividendos, lo que puede influir en las decisiones de los inversores en función de su preferencia por las inversiones generadoras de ingresos.
Aun así, el compromiso de la empresa de hacer avanzar la GTX-102 a través de ensayos clínicos demuestra que se centra en el crecimiento a largo plazo y en la posible captación de mercados, lo que concuerda con las perspectivas de Leerink Partners. Los inversores interesados en un análisis más profundo pueden encontrar más consejos de InvestingPro, que ofrecen una visión completa de las finanzas y el potencial de mercado de Ultragenyx, en https://www.investing.com/pro/RARE. Aquellos que estén pensando en suscribirse a InvestingPro pueden utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en las suscripciones anuales o semestrales Pro y Pro+, con lo que tendrán acceso a más de seis consejos adicionales que pueden informar y orientar las decisiones de inversión.
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