MIAMI - Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXI), empresa especializada en terapias de enfermedades neurológicas, ha anunciado la finalización de la inscripción de pacientes para su ensayo clínico de fase 1b/2a de AJ201, un fármaco candidato dirigido a la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA), también conocida como enfermedad de Kennedy. Los datos principales del estudio se esperan para el segundo trimestre de 2024.
El ensayo ha reclutado a 25 pacientes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de AJ201, y los participantes han sido asignados aleatoriamente al fármaco a una dosis de 600 mg/día o a un placebo. El criterio de valoración principal del estudio es la seguridad, y los secundarios se centran en biomarcadores que podrían indicar la eficacia del fármaco.
El SBMA es un trastorno genético poco frecuente que provoca atrofia y debilidad muscular, sobre todo en las extremidades y la región bulbar, que incluye los músculos responsables de funciones como la masticación, el habla y la deglución. En la actualidad, no hay tratamientos aprobados por la FDA o la Agencia Europea del Medicamento para el SBMA, lo que pone de relieve la importante necesidad de terapias no cubiertas.
AJ201 se describe como un activo novedoso, primero en su clase, que ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA para múltiples enfermedades poliglutamínicas (poliQ), incluida la SBMA. El fármaco está diseñado para degradar las proteínas anómalas del receptor androgénico y estimular las vías celulares de protección contra el estrés oxidativo.
Avenue Therapeutics, con sede en Miami (Florida), trabaja también en otros activos, como el BAER-101 para enfermedades del sistema nervioso central y el tramadol intravenoso para el tratamiento del dolor postoperatorio. La empresa fue fundada por Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ: FBIO).
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Avenue Therapeutics.
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