CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha anunciado que presentará los resultados de su estudio de Fase 3 Balance para olezarsen, un medicamento en investigación dirigido al síndrome de quilomicronemia familiar (SFC), en la próxima Reunión Anual del Colegio Americano de Cardiología (ACC). Los datos indican una reducción significativa de los triglicéridos y una disminución de los episodios de pancreatitis aguda en pacientes con SQF, una enfermedad rara y potencialmente mortal que no cuenta con tratamientos aprobados en los Estados Unidos.
En el estudio Balance, un ensayo mundial, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, participaron 66 pacientes adultos con SFC confirmado. Los participantes recibieron olezarsen o placebo por vía subcutánea una vez cada cuatro semanas durante más de un año. El criterio de valoración primario fue el cambio porcentual desde el inicio en los niveles de triglicéridos en ayunas a los seis meses en comparación con el placebo. Los resultados mostraron que olezarsen cumplió el criterio de valoración primario y también demostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad.
Olezarsen, un medicamento antisentido conjugado con ligando (LICA) dirigido al ARN, actúa inhibiendo la apoC-III, una proteína que regula el metabolismo de los triglicéridos. Los niveles elevados de triglicéridos son uno de los rasgos distintivos del SFC, una enfermedad genética caracterizada por unos triglicéridos extremadamente altos debidos a un deterioro de la función de la lipoproteína lipasa. Las personas con SFC se enfrentan a graves riesgos para la salud, como pancreatitis aguda y problemas crónicos como fatiga y dolor abdominal.
La FDA de EE.UU. ha concedido a olezarsen las designaciones de fármaco huérfano, de vía rápida y de terapia innovadora, reconociendo la urgente necesidad de tratamientos eficaces para el SFC. Ionis también presentará un resumen de última hora sobre la eficacia y seguridad de olezarsen en pacientes con hipertrigliceridemia y alto riesgo cardiovascular en la reunión del ACC.
Ionis Pharmaceuticals lleva tres décadas a la vanguardia del desarrollo de medicamentos dirigidos al ARN, con una cartera de productos centrados en la neurología, la cardiología y otras áreas de gran necesidad para los pacientes.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha realizado avances significativos en el desarrollo de olezarsen para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SFC), como ponen de manifiesto los prometedores resultados de su estudio de fase 3 Balance. A medida que los inversores consideran el impacto potencial de estos avances en la salud financiera y el rendimiento de las acciones de Ionis, ciertas métricas y consejos de InvestingPro proporcionan una comprensión más profunda de la situación actual de la empresa.
Los datos de InvestingPro muestran que Ionis tiene una capitalización bursátil de 6.270 millones de dólares, lo que refleja la valoración que hace el mercado del potencial de la empresa. A pesar de los esfuerzos innovadores de la empresa en el desarrollo de fármacos, los analistas han moderado las expectativas, y tres de ellos han revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo. Esto coincide con la previsión de un descenso de las ventas en el año en curso, lo que podría ser motivo de preocupación para los inversores.
La relación precio/valor contable de la empresa en los últimos doce meses se sitúa en 16,2, lo que se considera elevado y sugiere que las acciones pueden estar cotizando con una prima en comparación con su valor contable. Además, Ionis tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es un signo positivo de estabilidad financiera y podría proporcionar cierta resistencia frente a la volatilidad del mercado. Sin embargo, cabe señalar que no se espera que la empresa sea rentable este año, y no lo ha sido en los últimos doce meses, como indica una relación PER negativa de -16,85.
Para los interesados en más análisis y métricas, InvestingPro ofrece perspectivas adicionales. Actualmente hay otros 8 consejos de InvestingPro disponibles para Ionis, a los que se puede acceder a través del portal especializado en https://www.investing.com/pro/IONS. Estos consejos profundizan en diversos aspectos de la salud financiera de la empresa y su comportamiento en el mercado, proporcionando a los inversores una visión completa.
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