RICHMOND, California - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), una empresa de medicina genómica, ha presentado hoy datos preclínicos que indican avances significativos en la tecnología de administración en el sistema nervioso central (SNC). La nueva cápside del virus adeno-asociado (AAV) de la compañía, STAC-BBB, ha mostrado resultados prometedores en primates no humanos (NHPs), logrando una penetración robusta de la barrera hematoencefálica (BBB) y una expresión transgénica generalizada en el cerebro tras la administración intravenosa.
La cápside STAC-BBB ha demostrado un tropismo cerebral líder en la industria, con niveles de expresión de transgenes 700 veces superiores a los observados con la cápside de referencia AAV9. Esta variante de cápside se diseñó utilizando la plataforma de cápsides SIFTER de Sangamo y forma parte de los esfuerzos de la empresa por desarrollar medicamentos genómicos para diversas enfermedades neurológicas.
Además de su amplia cobertura cerebral, los estudios preclínicos pusieron de relieve la potente represión de genes diana asociados con la enfermedad priónica y las tauopatías, lo que sugiere un potencial para modificar la progresión de la enfermedad. El perfil de biodistribución de la cápside también indicaba la deseada eliminación del hígado y otros tejidos periféricos, lo que resulta óptimo para los tratamientos de enfermedades neurológicas basados en AAV.
Sandy Macrae, consejero delegado de Sangamo, se mostró optimista respecto a las capacidades de la cápside STAC-BBB, que podrían permitir a la empresa reanudar varios programas de regulación epigenética en neurología que se encontraban en suspenso. Estos programas incluyen los que formaban parte de antiguas colaboraciones con Biogen y Novartis.
La empresa ha esbozado planes para presentar solicitudes de nuevos fármacos en fase de investigación (IND) y/o solicitudes de ensayos clínicos (CTA) para un máximo de tres programas de neurología para finales de 2025. Esto incluye una CTA para un programa de enfermedad priónica que se espera para el cuarto trimestre de 2025 y una presentación IND para un programa de tau potencialmente ya en el mismo período.
El equipo directivo de Sangamo debatirá más a fondo estos resultados en una conferencia telefónica programada para hoy a las 16:30, hora del este. La conferencia brindará a la comunidad inversora la oportunidad de comprender la importancia de estos resultados y sus implicaciones para el futuro de la empresa.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa y representa un paso significativo para Sangamo en su misión de abordar afecciones neurológicas graves con opciones de tratamiento limitadas o inexistentes. La empresa sigue explorando vías para avanzar en sus programas, tanto internamente como con posibles colaboradores, siempre que consiga la financiación adecuada.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.