CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), empresa de biotecnología especializada en medicamentos genéticos para enfermedades neuromusculares y cardiacas, ha firmado un acuerdo de licencia con Armatus Bio para el desarrollo de un tratamiento para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). El acuerdo, anunciado hoy, concede a Armatus Bio derechos mundiales no exclusivos para utilizar la cápside AAV-SLB101 de Solid en sus investigaciones de terapia génica.
La cápside AAV-SLB101 ha demostrado su potencial en estudios preclínicos con características mejoradas de expresión en células musculares y biodistribución. Como parte del acuerdo, Solid proporcionará a Armatus Bio materiales plasmídicos AAV-SLB101, datos preclínicos, así como experiencia en fabricación y regulación para facilitar el desarrollo.
Las condiciones financieras incluyen un pago inicial a Solid, pagos por hitos en función de los logros de desarrollo y ventas, y cánones escalonados sobre las ventas netas de cualquier producto resultante.
Armatus Bio está desarrollando el ARM-201, una terapia basada en el ARNi de dosis única para tratar la FSHD, un trastorno neuromuscular genético caracterizado por el debilitamiento y la atrofia muscular. Se espera que el uso de la cápside patentada por Solid mejore la administración y eficacia de ARM-201 al dirigirse al tejido muscular con mayor eficacia y reducir la biodistribución hepática.
Bo Cumbo, Presidente y Consejero Delegado de Solid Biosciences, expresó la intención de la empresa de conceder licencias para su biblioteca de cápsidas, con el fin de mejorar los resultados de la terapia génica para trastornos musculares. El Dr. Brian Price, Director Técnico de Armatus Bio, destacó el alentador perfil de seguridad de AAV-SLB101 y su potencial para reducir los niveles de dosis de AAV en comparación con las cápsidas de primera generación.
Esta asociación marca un paso estratégico para ambas empresas en el avance de sus respectivas líneas de producción y en la atención de las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con FSHD. Solid Biosciences mantiene una cartera diversa, que incluye candidatos para la distrofia muscular de Duchenne y diversas afecciones cardiacas.
La colaboración se basa en el objetivo común de aprovechar la tecnología de cápsidas de Solid para mejorar la administración y la eficacia de los candidatos terapéuticos de Armatus Bio. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
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