WASHINGTON - La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha aprobado un nuevo fármaco, Wainua, desarrollado por AstraZeneca (LON:AZN) e Ionis Pharmaceuticals para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN). Esta decisión se produce tras los buenos resultados del ensayo de fase III NEURO-TTRansform, que no sólo demostró la eficacia de Wainua para reducir la producción de proteína transtiretina (TTR), un factor clave en la progresión de la hATTR-PN, sino que también redujo eficazmente los niveles séricos de TTR y el deterioro de la neuropatía, alcanzando los criterios de valoración coprincipales.
La aprobación de Wainua marca un hito importante para los pacientes que padecen esta enfermedad rara. No sólo ha demostrado beneficios a largo plazo en el control de los síntomas y la ralentización de la progresión de la enfermedad, sino que se han notificado mejoras significativas en la calidad de vida a través de las puntuaciones de Norfolk QoL-DN en medio de problemas de daño nervioso periférico. Los resultados publicados confirman la eficacia a largo plazo de Wainua durante 85 semanas.
En reconocimiento de su potencial para abordar una necesidad médica no cubierta y su característica única como único tratamiento autoadministrable mediante autoinyector para la ATTRv-PN, se ha concedido a Wainua la designación de medicamento huérfano. Esta designación se concede a tratamientos prometedores para enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.
Tanto los inversores como los pacientes esperan con impaciencia la fecha de enero de 2024, cuando se espera que Wainua esté disponible comercialmente en los EE.UU. Además, se están realizando esfuerzos para asegurar las aprobaciones en otras regiones, ampliando potencialmente el alcance de esta nueva opción terapéutica para las personas con hATTR-PN en todo el mundo.
La colaboración estratégica entre AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals subraya el compromiso de avanzar en las opciones de tratamiento para las enfermedades raras, un campo que a menudo ve menos desarrollos debido a las poblaciones de pacientes más pequeñas. Con la característica única de autoadministración de Wainua y su potencial para abordar el riesgo de discapacidad motora y potencial fatalidad en un plazo de diez años sin intervención, ambas compañías están preparadas para tener un impacto duradero en las vidas de los afectados por la hATTR-PN.
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