bluebird bio, Inc. es una compañía de biotecnología en etapa clínica. La Compañía se centra en del desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y cáncer. Con su terapia génica basada en lentivirales y sus capacidades edición génica, ha construido una plataforma integrada de productos con varias aplicaciones en estas áreas. Los programas clínicos de la Compañía en enfermedades genéticas severas incluyen su candidato a producto LentiGlobin para tratar la b-thalassemia dependiente de transfusiones y para tratar las enfermedad drepanocítica severa (SCD) y su candidato a producto Lenti-D para tratar la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). Sus programas en oncología se centran en el desarrollo de inmunoterapias basadas en células T, incluidas las terapias con receptores de antígeno quimérico (CAR) y receptor de células T (TCR). Su programa en oncología se centra en el desarrollo de inmunoterapias basadas en células T, incluidas las terapias de receptor antígeno quimérico (CAR) y de células T (TCR). BB2121, su principal producto candidato en oncología, es un producto candidato de células T CAR para el tratamiento del mieloma múltiple. También cuenta con programas de investigación de descubrimiento que utilizan tecnologías de edición de genes de endonucleasa megaTALS/ homing para su uso en toda su cartera.