REGENXBIO Inc, empresa biotecnológica en fase clínica, ofrece terapias génicas que administran genes funcionales a células con defectos genéticos en Estados Unidos. Sus productos de terapia génica candidatos se basan en la plataforma tecnológica NAV, una plataforma patentada de administración de genes por virus adenoasociados. Entre sus productos en fase de desarrollo figuran ABBV-RGX-314 para el tratamiento de la degeneración macular húmeda asociada a la edad, la retinopatía diabética y otras enfermedades crónicas de la retina, y RGX-202, que se encuentra en ensayos clínicos de fase I/II para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Además, desarrolla el RGX-121 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II y se encuentra en ensayo clínico de fase III; el RGX-111 para tratar la mucopolisacaridosis tipo I; el RGX-181 para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo II; y el RGX-381 para tratar las manifestaciones oculares de la enfermedad CLN2. Además, la empresa también concede licencias de su Plataforma Tecnológica NAV a otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas; y tiene un acuerdo de colaboración y licencia con AbbVie Global Enterprises Ltd. para desarrollar ABBV-RGX-314 fuera de Estados Unidos. REGENXBIO Inc. se constituyó en 2008 y tiene su sede en Rockville, Maryland.