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Taysha Gene Therapies, Inc. es una empresa de terapia génica centrada en el paciente. Se dedica a desarrollar y comercializar terapias génicas basadas en el virus adenoasociado (AAV) para el tratamiento de enfermedades monogénicas del sistema nervioso central (SNC). Su cartera de candidatos a terapia génica se dirige a una serie de indicaciones neurológicas en tres categorías terapéuticas distintas: enfermedades neurodegenerativas, trastornos del neurodesarrollo y epilepsias genéticas. Sus productos candidatos incluyen TSHA-120, un programa de terapia génica AAV9 de dosificación intratecal en fase clínica para el tratamiento de la neuropatía axonal gigante (GAN); TSHA-102, un producto candidato a terapia de transferencia génica AAV9 de administración intratecal autocomplementaria en evaluación clínica para el síndrome de Rett; TSHA-118, un vector viral AAV9 autocomplementario que expresa ácido desoxirribonucleico complementario de la neurona 1 de la lipofuscinosis ceroidea (CLN1) humana optimizada en codones bajo el control del promotor híbrido b-actina de pollo, y otros.